降血脂免天天吞藥？實驗性DNA療法讓膽固醇降近5成

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DNA分子、肝臟與血管呈現研究中的降膽固醇概念；實驗性DNA療法在小鼠單次注射後，膽固醇下降47％。（本報製圖）

〔編譯陳成良／綜合報導〕未來降血脂治療能否少靠每天服藥？一項跨國研究開發實驗性DNA療法，在細胞與動物實驗中讓膽固醇下降近5成，但目前尚未進入人體臨床試驗。

科學新聞網站《ScienceDaily》報導，這項由西班牙巴塞隆納大學（University of Barcelona）與美國奧勒岡健康與科學大學（Oregon Health & Science University）研究團隊進行的研究，成果刊登於《生化藥理學》（Biochemical Pharmacology）。研究人員鎖定調控低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的關鍵蛋白質PCSK9，設計特殊結構的DNA分子，抑制PCSK9生成。

這種DNA分子利用特殊結構的DNA序列，針對PCSK9的生成過程下手。研究人員先在培養的人類肝細胞中測試，再進一步以帶有人類PCSK9基因的小鼠進行動物實驗。

實驗結果顯示，在人類肝細胞中，這種DNA分子可使PCSK9蛋白質合成減少87％；在小鼠實驗中，單次注射後第3天，血液中的膽固醇下降47％。

研究團隊指出，目前已有針對PCSK9的單株抗體藥物，可透過抑制這項蛋白質降低膽固醇；這項研究則嘗試以DNA分子達到類似方向。研究團隊認為，這類分子未來可能成為開發不同降膽固醇治療方式的基礎。

不過，這項研究目前仍屬臨床前階段，47％的膽固醇降幅來自小鼠實驗，不能解讀為人體接受這類DNA療法後也能達到相同效果，更不能據此自行停用現有降血脂藥物。研究目前提供的主要線索，是以DNA分子抑制PCSK9後，在人類肝細胞與動物模型中降低相關膽固醇指標，後續仍須經過人體試驗確認安全性、效果及持續時間。

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