壞膽固醇竟能「改基因」？新療法只做1次 1年後血脂變化曝光

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醫療院所抽血檢查血脂情境照。這項人體早期試驗透過抽血追蹤單次基因編輯療法後的血脂變化，最高劑量組追蹤1年後，壞膽固醇下降52.5％。（資料照）

〔編譯陳成良／綜合報導〕高膽固醇治療出現一項仍處早期階段的新方向。美國克里夫蘭醫學中心（Cleveland Clinic）研究團隊進行首次人體試驗，讓受試者接受一次實驗性基因編輯療法，追蹤1年後發現，最高劑量組的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，俗稱壞膽固醇）仍維持明顯下降。

科學新聞網站《ScienceDaily》20日報導，這項研究發表於《新英格蘭醫學期刊》（New England Journal of Medicine），研究團隊測試的療法名為CTX310，利用CRISPR-Cas9基因編輯技術，關閉肝臟裡一個會影響血脂的ANGPTL3基因，希望同時降低「壞膽固醇」和三酸甘油脂。

這是一項首次用於人體的早期試驗，共有15名血脂難以控制的患者參加。受試者只接受1次CTX310治療，之後持續追蹤血液中的膽固醇和三酸甘油脂變化，研究人員也觀察治療是否出現安全性問題。

追蹤12個月後，接受最高劑量CTX310的患者，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，俗稱壞膽固醇）比治療前低了52.5%，三酸甘油脂也下降47.8%。研究結果顯示，這次只接受1次治療後，降血脂效果仍維持到1年。

研究團隊表示，1年追蹤期間沒有發生與CTX310相關的嚴重不良事件。不過，由於參與者只有15人，這項試驗主要是評估早期安全性與初步療效，後續仍需要更大規模研究進一步驗證。

研究使用的是一次基因編輯，與目前需要定期施打的降血脂療法不同。由於CRISPR療法會直接改變目標基因，受試者還將接受長期安全性追蹤，規劃持續15年。

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