不用天天吃藥有可能？單次基因編輯人體實測 壞膽固醇降52％

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示意圖呈現基因編輯療法作用於肝臟細胞，並可能降低血液中的「壞膽固醇」。（本報製圖）

〔編譯陳成良／綜合報導〕高血脂患者未來有機會不用天天服藥嗎？一項最新人體早期試驗發現，新型基因編輯療法只需單次靜脈輸注，接受最高劑量治療的患者，24週後血液中的「壞膽固醇」平均下降52.3％，降幅在半年追蹤期間仍維持。

這項研究結果發表於醫學期刊《Nature Medicine》。研究由中國上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院與尧唐生物（YolTech Therapeutics）合作進行，針對血脂控制不佳的遺傳性高膽固醇血症患者測試YOLT-101。這類患者體內低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）長期偏高，容易提早出現動脈粥狀硬化與心血管疾病。

研究測試名為「YOLT-101」的體內基因編輯療法，利用脂質奈米顆粒把基因編輯工具送進肝臟細胞，針對「PCSK9」基因進行編輯。PCSK9會妨礙肝臟清除血液中的壞膽固醇，研究團隊希望透過關閉這個基因，讓肝臟提高清除膽固醇的能力，進而讓一次治療維持較長時間。

試驗共納入6名患者，分別接受3種不同劑量的單次靜脈輸注。結果顯示，最高劑量組3名患者在第4週時，壞膽固醇平均下降48.9％，到了第24週降幅達52.3％。研究同時發現，PCSK9濃度也隨劑量增加而下降，顯示基因編輯確實產生預期的生物作用。

這項研究的重點並不是單純把膽固醇短暫壓低，而是測試能否透過一次基因編輯，讓降脂效果持續更久。從24週結果來看，最高劑量組的降幅並未明顯消退，但目前仍無法知道效果能維持幾年。

安全性方面，研究期間沒有出現3級以上不良事件，較常見反應包括短暫輸注相關症狀與肝酵素升高。研究團隊認為目前結果支持進一步開發，但這項療法仍處於早期人體試驗階段。

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